Pitkäjänteiseen kliiniseen ja perustutkimukseen pohjaavaa lääkekehitystä
Asiasanat:HUSin verisuonikirurgiassa saattaa pian olla käytössä Meilahdessa kehitetty veren hyytymistä säätelevä lääke. Tulevaisuudessa HUSin tutkijoiden kehittämällä lääkkeellä voisi olla käyttömahdollisuuksia myös muiden valtimotautien hoidossa.
Riitta Lassila uskoo, että Meilahdessa kehitetty APAC-lääke voi piankin tuoda merkittävää helpotusta munuaispotilaiden dialyysihoitoon. Kuva: Hanna Raijas-Turva / HUS.
Veren jatkuva virtaaminen suonissa on elämälle ratkaisevaa. Jos verisuonen seinämään tulee haava, rientävät verihiutaleet paikalle. Ne kiinnittyvät vaurioituneen verisuonen seinämään ja toisiinsa ja muodostavat paikallisen hyytymän. Näin ne korjaavat verisuonivaurion. Tasapainoinen veren hyytyminen eli hemostaasi on elimistön oma henkeä suojaava mekanismi.
Monet sairaudet, perinnölliset tekijät tai jopa verisuoniin kajoavat hoidot voivat aiheuttaa veren liiallista hyytymistä eli tukoksia laskimoihin tai valtimoihin. Suonitukoksen kohtalokkain seuraus voi olla keuhkoveritulppa, sydäninfarkti tai aivohalvaus.
Elimistön omat aineet apuun hyytymisen säätelyssä
Ihmiselimistön syöttösolut tuottavat hepariinia, joka on antikoagulantti eli se estää veren liiallista hyytymistä.
"Sian suolen mukoosasta eristetty hepariini on välttämätön lääkeaine estämään verisuonitukoksia esimerkiksi verisuonikirurgiassa ja hyytymissairauksien hoidossa", kertoo hyytymismekanismia pitkään tutkinut ylilääkäri Riitta Lassila HUSista ja Helsingin yliopistosta.
Veren hyytymiseen vaikuttavat molekyylit imaisivat Lassilan mukaansa jo lääkäriopintojen alussa.
"Halusin ymmärtää, miten sellaisessa valtavassa putkistossa kuin meidän verisuonistomme on, yhtäkkiä veri ei virtaakaan niin kuin pitäisi. Mikä tämän aiheuttaa ja mitä sille voi tehdä?", Lassila kuvailee.
Vuonna 1997 Lassilan tutkimusryhmä kiinnitti huomiota ihmisen elimistöstä luonnollisesti löytyvään molekyyliin, joka vaikutti ohjaavan veren hyytymistä. Molekyyli edisti verisuonen vauriokohdan paranemista eli hemostaasia, mutta samanaikaisesti rauhoitti verihiutaleiden eli trombosyyttien ja von Willebrand -hyytymistekijän ja muiden hyytymistekijöiden liiallista vuorovaikutusta ja esti näin veren hyytymisen etenemisen vauriokohdan ulkopuolelle.
Lääkkeen kehittäminen on parin vuosikymmenen mittainen löytöretki
Lassila ryhmineen valmisti elimistön omaa ainetta imitoivan lääkeaineen yhdistämällä kaksi molekyyliä toisiinsa: hepariinin ja albumiinin.
”Suomen Akatemian apurahan avulla saimme aluksi kehitettyä lääkkeen valmistusteknologiaa yhdessä hollantilaisen huippuasiantuntijan ja sveitsiläisen lääkevalmistajayrityksen kanssa. Vuonna 2009 perustettiin Aplagon-niminen lääkeyritys kehittämään tätä tutkijoiden löydöstä kohti kaupallistettavaa lääkettä. Usean rahoituskierroksen jälkeen olemme nyt edenneet kliiniseen vaiheeseen ja hakeneet APAC-lääkkeelle käyttölupaa sairaalahoitoon EU:n lääkeviranomaisilta”, Lassila kertoo.
Uteliaisuus on vain kasvanut tutkimustyön tuomien löydösten myötä, eivätkä sitä ole saaneet hiipumaan monivaiheiset ja kalliit lääketutkimukset ja niihin liittyvä byrokratia.
Pääseminen tutkimusvaiheeseen, jossa lääkettä voidaan tutkia potilailla, on ollut tutkijoita työllistävää, kallista ja hidasta. Nyt Lassila on toiveikas, sillä maailmassa ei ole toista lääkettä, joka olisi osoittautunut alustavissa ihmiskokeissa turvalliseksi ja toimivaksi keinomunuaishoidossa vaadittavien veriteiden ylläpitämisessä.
Munuaispotilaiden veritiet tukkeutuvat helposti
Dialyysi- eli keinomunuaishoitoa varten käsivarteen tehdään pieni verisuonileikkaus veritien luomiseksi, jotta veren puhdistaminen keinomunuaislaitteella on mahdollista. Hoidon aikana käytetään kahta reittiä laitteeseen, joista toinen vie veren puhdistettavaksi ja toinen palauttaa sen puhdistettuna takaisin elimistöön.
”Nämä veritiet menevät helposti tukkoon, eivätkä koskaan kypsy toimiviksi. Kypsymättömät veritiet hidastuttavat dialyysin aloitusta ja aiheuttavat suuria kustannuksia. Tukkeutuneet veritiet aiheuttavat lisätyötä, vievät potilaiden aikaa ja kasvattavat tulehdusriskiä, ja tukosalttiuden vuoksi riskinä on kuolemanvaarakin”, Lassila kertoo.
Lääkettä on myös tarkoitus kokeilla rauhoittamaan valtimoita ahtauttavia suonivaurioita, joita esimerkiksi diabetesta sairastavilla esiintyy etenkin ääreisverenkierrossa.
HUSin tuki lääketutkimukselle avaa monia mahdollisuuksia
HUS perusti syksyllä 2023 lääketutkimukseen kohdennetun tukirahoituksen, johon sisältyy muun muassa lääketutkimusten tekemisen täydennyskoulutusta. HUSin lääketutkimuksen tuen turvin APACin kehitys on saanut lisävauhtia, kun tutkijaryhmän veritiekirurgiaan erikoistunut jäsen, erikoislääkäri Eeva-Maija Weselius sai täydennyskoulutusta ulkomailla sekä palkallista vapaata tutkimuksen tekemiseen.
”Jos kaikki menee hyvin, muutaman vuoden kuluessa meillä voi olla veritiekirurgien käytössä uusi lääke, joka pitää veritiereitin avoinna ja toimivana. Tämä olisi etu sekä munuaissairauksista kärsiville HUSin potilaille, että koko HUSille”, sanoo Lassila.
Kansainvälinen tutkimusyhteistyö on tuonut näyttöä APAC-lääkemolekyylin muistakin mahdollisista käyttöaiheista.
”Meillä on useita perinnöllisiä, elintavoilla hankittuja ja äkillisiä tulehdustauteja, joihin liittyy verisuonitukoksia, joiden etenemistä voi toivottavasti turvallisesti jarruttaa ja hoitaa tällä lääkkeellämme”, Lassila toteaa.